抗腫瘤藥物藥代學：

抗腫瘤藥物臨床試驗技術概述

惡性腫瘤是嚴重威脅人類生命的一類疾病，盡管現(xiàn)有治療手段取得了一定療效，但多數(shù)腫瘤患者生存時間有限，缺乏有效的可以治愈的藥物，亟需開發(fā)新的藥物來滿足需要。在抗腫瘤藥物的風險效益評估中，醫(yī)護人員和患者可能愿意承受相對較大的安全性風險，所以抗腫瘤藥物的臨床研究除遵循一般藥物臨床研究原則外，還應考慮其特殊性。由于腫瘤生物學研究的進展，一些新的作用機制、作用靶點的抗腫瘤藥物不斷涌現(xiàn)，呈現(xiàn)出不同于以往傳統(tǒng)細胞毒類藥物的安全性和有效性特點；腫瘤疾病的藥物治療也從以往的單純追求腫瘤縮小向延長患者的生存期、提高生存質(zhì)量轉變，這些改變使抗腫瘤藥物臨床療效評價終點指標也出現(xiàn)較大改變。因此，傳統(tǒng)的抗腫瘤藥物開發(fā)模式已經(jīng)變得不適宜，需要更多地探索能加快和促進開發(fā)進程的臨床研究策略。

本指導原則將對抗腫瘤藥物臨床研究一般考慮進行闡述，重點闡述在不同臨床研究階段中需要重點考慮的問題，旨在為抗腫瘤藥物臨床研究的設計、實施和評價提供方法學指導。申請人在進行臨床研究時，還應當參照國家食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱SFDA）既往發(fā)布的相關指導原則和《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》（GCP）要求進行，對于一般藥物臨床研究需要遵從的原則以及與其他指導原則重復內(nèi)容在本文中不再贅述。

本指導原則主要適用于抗腫瘤新化合物的臨床研究醫(yī)|學教育網(wǎng)搜集整理，抗腫瘤生物制品也可參考部分內(nèi)容，不適用于中藥制劑。藥物類別上主要針對細胞毒類抗腫瘤藥物臨床研究，由于非細胞毒類藥物（如信號傳導抑制劑，生物反應調(diào)節(jié)劑，激素類等）是目前新藥開發(fā)的主要方向，本指導原則也將盡可能對此類別藥物臨床研究的不同之處進行闡述。

本指導原則中的觀點僅代表SFDA當前對抗腫瘤藥物臨床研究的一般性認識，不能涵蓋在新藥研發(fā)中遇到的所有情況，申請人在研究中應始終堅持具體問題具體分析的原則。尤其應注意的是，抗腫瘤藥物研究理論和技術的快速發(fā)展，很可能對將來抗腫瘤藥物開發(fā)模式產(chǎn)生影響，因此申請人可以積極探索更為科學合理的研究方法，并及時尋求SFDA藥品注冊部門的建議。